El tratamiento diario con hidroxiurea puede aliviar a los niños africanos con anemia falciforme

Revisado por James Ives, médico psiquiatra (editor) 3 dic 2018

Una píldora diaria de hidroxiurea podría por fin aliviar a los niños pequeños que padecen la dolorosa y mortal anemia falciforme en el África subsahariana, donde la enfermedad es prevalente y la atención sanitaria no es óptima.

Esto es lo que descubrió un gran ensayo clínico multinacional llamado REACH cuando probó el tratamiento diario con hidroxiurea en 606 niños de entre 1 y 10 años. Los niños tomaron una pastilla al día durante seis meses, seguidos de aumentos de las dosis diarias en función de su estado de salud y su peso. Las dosis iniciales oscilaban entre 15 y 20 mg/kg al día.

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El tratamiento mejoró su salud al controlar los síntomas de la SCA y, en un hallazgo esperado, al proporcionarles cierta protección contra la malaria, que también es frecuente en la región, según los médicos principales del estudio en el Cincinnati Children's Hospital Medical Center y el Centre Hospitalier Monkole de Kinshasa, en la República Democrática del Congo.

Los resultados del estudio se publican hoy en línea en The New England Journal of Medicine, además de presentarse en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología en San Diego.

El ensayo clínico determinó que el tratamiento con hidroxiurea es factible y seguro para los niños del África subsahariana. En comparación con los niveles previos al tratamiento, el uso de hidroxiurea se relacionó con una reducción media del 55% de las tasas de dolor drepanocítico, del 38% de las infecciones, del 51% de la malaria, del 67% de las transfusiones y del 70% de las muertes.

"La hidroxiurea era segura y ofrecía muchos beneficios a estos jóvenes pacientes, como una mejoría de la anemia, menos episodios de dolor drepanocítico, menos malaria y una mayor supervivencia", afirmó el doctor Russell Ware, investigador principal del estudio y médico-científico del Cincinnati Children's Cancer and Blood Diseases Institute.

También dirigió el ensayo clínico el Dr. Leon Tshilolo, del Centre Hospitalier Monkole. Los investigadores bautizaron el estudio como REACH, acrónimo de Realizing Effectiveness Across Continents with Hydroxyurea. Según Tshilolo, el ensayo clínico hizo honor a su nombre.

"El estudio muestra la importancia de las asociaciones de investigación entre EE.UU. y África para mejorar la atención clínica", afirmó. "Incluso en un entorno africano, la hidroxiurea es factible de usar, aceptada por los pacientes y las familias, bien tolerada y segura para los niños con anemia falciforme. Casi todos los niños tuvieron mejoras clínicas, y los pacientes de más edad estaban lo bastante bien como para asistir a la escuela."

La pesada carga del SCA

Causada por una mutación genética y más frecuente en personas de ascendencia africana, la SCA es una dolorosa enfermedad en la que las células sanguíneas adquieren forma de hoz y se atascan en el sistema vascular, donde bloquean el flujo sanguíneo. Esto puede dañar órganos vitales y causar la muerte. La hidroxiurea actúa aumentando significativamente tanto la hemoglobina como la hemoglobina fetal en la sangre, lo que ayuda a reducir la drepanocitosis, la anemia y otros efectos en los pacientes.

Las terapias disponibles para tratar eficazmente la SCA son limitadas, aunque numerosos estudios realizados en los últimos años -casi todos en países desarrollados- demuestran que la hidroxiurea es un fármaco seguro y eficaz para controlar la enfermedad y mejorar la calidad de vida.

El SCA afecta a más de 90.000 personas en Estados Unidos y a millones de personas en todo el mundo, con el 75% de la carga de la enfermedad en el África subsahariana. Otros países con altas tasas de incidencia son India, países del Caribe, Centroamérica y Sudamérica.

Debido a la falta de registros médicos detallados, las mejores estimaciones disponibles son que entre el 50 y el 90 por ciento de los bebés con SCA nacidos en el África subsahariana mueren antes de los 5 años, según un documento de 2017 publicado por investigadores del Cincinnati Children's que incluyó a Ware. El documento también informó que los esfuerzos para ayudar a las personas de la región con SCA se han estancado porque la mayoría de las personas afectadas carecen de acceso a diagnósticos básicos y atención clínica.

Instituciones como Cincinnati Children's colaboran con la ASH y el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre (parte de los NIH) para invertir en programas clínicos y de investigación y hacer frente a la carga mundial de la SCA en entornos con recursos limitados, especialmente en el África subsahariana.

El ensayo clínico REACH de fase 1-2, multicéntrico y abierto, trató a niños de cuatro países subsaharianos: la República Democrática del Congo, Uganda, Kenia y Angola. Los investigadores tienen previsto realizar un seguimiento a largo plazo de los niños del estudio para obtener datos adicionales sobre el crecimiento y el desarrollo y buscar posibles efectos sobre la función de los órganos y la fertilidad.