AbbVie presenta a la FDA una NDA suplementaria de venetoclax para tratar la leucemia mieloide aguda

20 jul 2018

AbbVie, compañía biofarmacéutica global basada en la investigación, ha anunciado hoy que ha presentado una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para venetoclax en combinación con un agente hipometilante (HMA) o en combinación con citarabina a dosis bajas (LDAC) para el tratamiento de pacientes recién diagnosticados con leucemia mieloide aguda (LMA) que no son elegibles para quimioterapia intensiva.

La presentación de la sNDA se basa en datos de investigación de dos estudios: M14-358, un ensayo de fase 1b que evalúa venetoclax en combinación con un HMA (azacitidina o decitabina), y M14-387, un ensayo de fase 1/2 de venetoclax en combinación con LDAC.

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"La LMA es una forma especialmente letal y agresiva de cáncer de la sangre con avances limitados en la atención en tres décadas y pocas opciones de tratamiento para los pacientes no elegibles para quimioterapia intensiva", dijo Michael Severino, M.D., vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo y director científico de AbbVie. "Los datos presentados a la FDA pueden potencialmente remodelar cómo se trata la LMA. Esperamos trabajar con la FDA y otras autoridades sanitarias durante la revisión de estos datos."

La LMA, principalmente una enfermedad de pacientes de edad avanzada, es la forma más común de leucemia aguda en adultos, en la que la médula ósea produce tipos anormales e inmaduros de glóbulos blancos, glóbulos rojos o plaquetas. La LMA es un cáncer de la sangre agresivo que, si no se trata, puede progresar rápidamente. En Estados Unidos, se estima que habrá 19.520 nuevos casos y 10.670 muertes por LMA en 2018.

Aproximadamente el 27% de los pacientes diagnosticados de LMA sobrevivirán cinco años o más. La recurrencia de la enfermedad se produce en la mayoría de los pacientes con LMA a los tres años del diagnóstico. Aunque se dispone de pocos tratamientos, los pacientes con LMA que no son elegibles para la terapia intensiva de inducción de la remisión pueden ser tratados con LDAC o HMA. Sólo alrededor de un tercio de los pacientes con LMA mayores de 60 años son capaces de tolerar la quimioterapia intensiva necesaria para lograr resultados óptimos. La mediana de supervivencia es de 5 a 10 meses en los pacientes mayores con LMA que no son elegibles para quimioterapia intensiva.

Los retos que plantea el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA), incluso en adultos mayores, es un tema de debate constante entre la comunidad médica. El Dr. Daniel Pollyea, director de los Servicios de Leucemia del Hospital de la Universidad de Colorado, reflexionó recientemente sobre su experiencia en el tratamiento de pacientes con LMA: "Tenemos una oportunidad increíble de desarrollar mejores opciones de tratamiento para las personas con LMA. Aún así, ahora mismo todos los aspectos de esta enfermedad representan una necesidad no cubierta", afirmó. Para más información sobre el punto de vista del Dr. Pollyea, lea "A Physicians View: Afrontando los retos del tratamiento de la LMA en adultos mayores".

La FDA ha concedido a venetoclax, un inhibidor oral del linfoma de células B-2 (BCL-2), cuatro Designaciones de Terapia Innovadora (BTD, por sus siglas en inglés), que incluyen la combinación de venetoclax con un HMA (azacitidina o decitabina) para pacientes con LMA sin tratamiento previo que no reúnen los requisitos para recibir la terapia de inducción estándar (quimioterapia a dosis altas) y la combinación de venetoclax con LDAC para pacientes con LMA sin tratamiento previo que no reúnen los requisitos para recibir quimioterapia a dosis altas.La combinación de venetoclax con LDAC para pacientes con LMA que no han recibido tratamiento y que no pueden recibir quimioterapia intensiva. Según la FDA, la BTD es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de fármacos destinados a tratar una enfermedad grave y cuyas pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco puede demostrar una mejora sustancial con respecto al tratamiento disponible en uno o varios criterios de valoración clínicamente significativos.

De aprobarse en la LMA, venetoclax estaría disponible para su uso en dos tipos de cáncer de la sangre, la leucemia linfocítica crónica (LLC) y la LMA. Venetoclax ha recibido recientemente la aprobación ampliada en los EE.UU. para su uso solo o en combinación con rituximab en el tratamiento de pacientes con LLC o linfoma linfocítico pequeño (SLL) en recaída/refractario (R/R), con o sin deleción 17p, que hayan recibido al menos un tratamiento previo.

Además de la LLC y la LMA, venetoclax se está estudiando en diversas neoplasias hematológicas, como el mieloma múltiple (MM), el linfoma no hodgkiniano (LNH) y el síndrome mielodisplásico (SMD). El venetoclax está siendo desarrollado por AbbVie y Roche y es comercializado conjuntamente por AbbVie y Genentech, miembro del Grupo Roche, en los EE.UU. y por AbbVie fuera de los EE.UU. Juntas, las empresas están comprometidas con la investigación de BCL-2 con venetoclax, que actualmente está siendo evaluado en ensayos clínicos en varios cánceres hematológicos.